中国基因与细胞治疗领域面临怎样的机遇和挑战?业界大佬这样说
2023-07-07 10:57:43 世界浙商
世界浙商客户端讯(记者 施晓艳 实习生 方雨奇)7月6日下午,2023中国(浙江)自由贸易试验区生命健康产业推介会暨第七届国际生物医药(杭州)创新大会之“细胞与基因治疗创新发展”平行会议在杭州和达希尔顿逸林酒店召开。
嘉因生物创始人、董事长兼CEO吴振华担任会议主席,凌意生物创始人、CEO林卿,Applied Stem Cell创始人、CEO姜儒鸿,克睿基因联合创始人、总裁刘孟元(Patrick Liu),上海市免疫学研究所科研副所长李斌,行诚生物科学生产技术副总裁李军辉,凯泰资本执行总裁王亚楠,霍德生物研发总监王安欣出席了本次大会。
在演讲环节,林卿指出目前部分Biotech公司靶点高度内卷化和罕见病患者临床上未被满足的现象。表明基因疗法是治疗基因缺陷疾病的未来趋势,罕见病及其药物研发最主要的难点是缺乏有效的模型,AAV基因治疗是单基因遗传病的必要补充。在此之后他汇报了凌意生物LY-M001产品的研发成果。
姜儒鸿表示自己公司主打欧美市场,兼顾中国市场,目前在改变路线,准备第二次落地中国。必须要有说服力的临床数据和竞争力面对资本严冬。
刘孟元提出“项目的成功、产品能不能获益病人、产品的质量,是最关键的问题。”细胞治疗的原材料是其质量评估的一个关键因素,而病毒的生产工艺与方法应当符合标准,这是关系质量的最重要的因素。同时强调一定把要控住风险,这样问题就解决了。
李斌分享了关于“FOXP3+调节性T细胞与免疫疗法”的研究。表明如果T细胞基础研究有突破,能够应用于治疗肿瘤,这可能是一个很好的市场切入点。
李军辉从产业化工艺角度叙述基因治疗药物产业化过程中的挑战及应对策略。他指出,时间、工艺、安全、质量、生产平台和规模是AVV产品产业化的关键考量点。同时分享了在上游生产工艺的一些关键点以及下游工艺优化的核心关注点——去除杂质。最后表示需要通过规模化生产降低成本和保证质量。
王安欣从细胞治疗分类方式和细胞类型开始,介绍了近期ipsc衍生细胞治疗产品临床进展以及生产全流程。同时他也介绍了iPSC衍生细胞全悬浮自动化生产的工艺以及iPSC衍生细胞产品的质控方法开发。
圆桌会谈中,王亚楠表示,经济困难环境下,市场处于底部震荡阶段,但科学仍然是有进展的,后续的发展会受到国家政策等影响,对未来经济恢复还应充满信心。就罕见病商业化问题而言,通过最简单的手段和最低的成本解决药物生产是各位从业者的共同目标,同时可以通过医疗支付方式的完善来降低药物费用。对于非病毒载体的应用前景,仍可保持乐观态度,但目前需解决安全性和不易降解两个方面的问题。